活动回顾|张江生命科学沙龙暨志康论坛077期“基因治疗新突破,迈进健康新征程”活动圆满落幕!

2025年2月28日下午,张江生命科学沙龙暨志康论坛077期“基因治疗新突破,迈进健康新征程”活动在张江药谷圆满落幕!本次会议采取线上线下同步进行的方式,共计约200位业界同仁参会交流。

 

本期论坛我们邀请到了上海张科孵创企业管理有限公司总经理姜涛、科动生物CEO/联合创始人魏东、渤因生物CEO潘雨堃、朗信生物SVP倪卓昱、科志康法规专家张素行以及科志康CEO/志康论坛创始人张科之进行参与分享和交流。

 

 
活动回顾

 

上海张科孵创企业管理有限公司

总经理

姜涛

 

上海张科孵创企业管理有限公司总经理姜涛作为主办方代表为本次活动致辞,姜总首先对各位来宾表示欢迎。他表示基因治疗领域最近在生命健康产业中发生了革命性的变化,特别是CRISPR技术。据不完全统计,2024年基因治疗领域发生40多起融资,总融资额超25亿元。他表示本次论坛讨论的主题也非常契合国内外的市场。

 
张江药谷这20多年来在张江的生命健康产业发展过程中,作为早期创新策源以及产业发展生态的一个综合服务者,在企业早期孵化和金融服务过程中起到了支撑作用。为了实现区域化的转型,以及更好的提升服务能级,提升早期孵化和天使投资闭环,在2024年由张江集团参股设立了聚焦孵化投资的轻资产运营管理公司---上海张科孵创企业管理有限公司。他介绍到,张科孵创通过早期孵化为基础,通过与天使投资基金---张科禾苗的业务联动,以一种轻资产、市场化的运营方式承接集团在早期孵化项目的运营服务。
 
此外,他表示本次基因治疗主题的沙龙交流也是围绕早期转化做的一个联动。他表示除了本次沙龙合作,接下来将会和志康论坛携手在未来更多的主题上产生联动,比如核酸、蛋白等领域。他认为这些领域能够形成更多的早期项目上下游的合作,特别在早期投融资方面能够助力创新成果的加速孵化,最后姜总预祝本次的活动成功举办!

 

科动生物
CEO/联合创始人
魏东

 

科动生物CEO/联合创始人魏东博士作为参会嘉宾带来《tRNA 疗法:针对千万遗传病患者的广谱疗法》,首先介绍了基因疗法的现况,技术疗效好,但是商业化难度大。需要回到传统创新药公司模式,以产品价值主导公司价值。
 
魏东博士以基因疗法引申到tRNA疗法,介绍了抑制性tRNA疗法的基本原理和开发策略。10-15%遗传病由重要基因里的提前终止密码子(无义突变)引起,导致蛋白翻译提前终止,蛋白截断并失去功能。那么可以从另外一个角度,提前终止密码子(PTC;又名无义突变),去治疗这些遗传疾病。Sup-tRNA疗法可以将PTC转换为可成药靶点,进而成为巨大市场潜力的广谱基因疗法。
 
目前,也有一些公开资料显示,已对抑制性tRNA进行了实验验证。比如,先导tRNA在PTC-小鼠的数据领先或匹配竞争者,药理效果已进入临床有效范围。
 
魏东博士相信,在2026年会有tRNA疗法运用到临床中,Sup-tRNA疗法将为三千万无义突变疾病患者带来新的希望。

 

 

渤因生物
CEO
潘雨堃

 

渤因生物CEO潘雨堃博士在《非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法》主题演讲中,针对传统病毒载体(如AAV)存在的不可重复给药、载体容量受限(<5kb)及高成本等痛点,渤因生物开发了非病毒递送技术平台neDNA,通过优化脂质体(LNP)实现数十kb级大片段基因递送,兼具低免疫原性、可重复给药及规模化生产优势。目前公司已布局全球知识产权网络,聚焦遗传病与慢性病领域,推进肝脏、眼底等靶向治疗的临床前管线开发。渤因生物通过跨学科整合与全生命周期解决方案,系统呈现了公司如何以技术创新突破基因治疗领域的核心瓶颈。

 

 
圆桌讨论

 

 

科志康创始人/CEO张科之作为圆桌讨论主持人,请嘉宾分享各自对基因和细胞产品开展CMC和非临床研究的经验。如何根据CDE和FDA对基因和细胞产品新产品工艺的稳定性、可比性、安全性的评价要求,在早期阶段进行布局和与监管部门进行沟通;以及中美药监部门在注册申报和沟通交流中的共同点和差异,自家产品出海商业化的心得。
 
朗信生物SVP倪卓昱:AAV在全球有一些前期上市产品可以参考,近年来,国内外监管部门的法规要求也是不断更新的,要求和进展非常快。总体来说,CDE对新兴产品持非常开放的姿态,所以不管通过外部还是内部,建议尽早的去沟通。立项时需要考虑的全面深入,尽可能把后期面临的挑战提前考虑到。
 
科动生物CEO/联合创始人魏东:做药和发文章很不一样,发文章可以做100次成功两三次,但如果是做药的话,100次里边失败了一次,一定要能够解释为什么,下次要保证不会因此失败。基因编辑需要确认编辑了什么,有没有用;细胞需要确认具体细胞,因此需要研究者自己去建立方法。监管部门需要研究者自己去创造去解决问题,难点主要在CMC,在科学和监管方面的工作一定要做的非常扎实。
 
渤因生物CEO潘雨堃:介绍了自己在开发基因和细胞治疗时找动物模型的经验,以及是否需要做IIT的经验。IIT是一柄个双刃剑,它有它的价值,可以提前获得一些临床数据,高质量的IIT数据可以降低风险。
 
科志康法规专家张素行:介绍基因和细胞治疗产品在生物分布和安全性研究上的差异和共性,以及监管部门对各种类型的基因和细胞治疗产品的非临床申报和沟通上的要求差异和共性。FDA可以讨论方案,CDE更偏向有试验数据支持下的沟通。

 

 
直播回放
 
 
 
 

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现场交流
 

 

 
 
 

 

 
 

上海浦东生命科学产业发展有限公司是上海张江(集团)有限公司下属全资子公司。围绕上海市加快建设全球生物医药创新高地和世界级生物医药产业集群战略目标,公司作为浦东新区生物医药产业专业服务平台,统筹推进区域内生命科学产业领域的招商、安商、助商工作,实现招商、服务、投资、空间匹配等产业全生命周期和全链条服务。助推区域内生物医药企业健康成长、走向世界,全力推进浦东生物医药产业高质量发展。

 
 
上海市浦东新区生物产业行业协会成立于2002年9月12日,是由浦东新区民政局核准登记、生物医药企事业单位自愿参加、联合组建起来的5A级社会团体,先后荣获“5A级社会组织”“上海市科协星级学会”“浦东新区科协优秀学协会”等多项荣誉。
 
协会由中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所研究员丁健担任会长;国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师、中国科学院院士陈凯先担任监事长。现有会员单位近300家,理事单位75家(现任理事有4位院士)。会员单位涵盖浦东新区生物、化学、中药、医疗器械、专业服务等领域的企业以及高等院校、科研院所、服务平台等单位。协会适应产业创新发展和政府职能转移的需要,提升服务能级,在科技评价、技术对接、成果转化、国际合作、培训交流、会展论坛、信息资讯以及年报编制、科技专项的组织实施等领域开展了大量服务工作

 

 
 

张科孵创是一家2024年4月成立于上海张江并聚焦张江生命健康领域专业孵化、天使投资和产业服务的混合所有制公司,承担张江集团生命健康产业市场化的孵化和投资管理职能,以市场化、专业化的运营模式,进一步做大做强张江生命健康孵化产业科创生态服务。

 
 

 

志康论坛,始于2016年,是一个活跃、开放式的学术交流平台,聚集志同道合的制药一线专家,跟踪和解析新药研发中的焦点、痛点和瓶颈并寻找有效的解决方案。

 

「我们的使命|:

构建药品创新生态圈,助力药企研发和生产

「我们的愿景|:

学习·成长·合作·共赢

 

志康论坛是一个以“专题、学术、系列“为特色的新药沙龙,每个月举办1次,采用线上直播、线下相结合,线下采用报名审核制,人数控制在50人之内。线下环节分为嘉宾分享、圆桌讨论和交流三个环节。

 

截至2025年1月,志康论坛已经举办90期,战略伙伴有上海浦东生命科学产业发展有限公司、上海市浦东新区生物产业行业协会、上海张江药谷公共服务平台有限公司、上海张科孵创企业管理有限公司和复旦大学基因技术教育部工程研究中心,已经逐步成长为中国新药生态圈中新力量。

 

每期选择1个主题,立项、作用机制、CMC、ADME、DMPK、毒理、临床开发、投资、项目交易等角度,全方面、多维度,跟踪和解析新药研发焦点、痛点和瓶颈,寻找有效的解决方案。

 

发言嘉宾来自新药研发第一线,经验、策略和技能,真诚的交流,激烈的思想碰撞。发言嘉宾累计380位,68.98%为C-level决策者,17.17%为监管背景,13.86%为副总裁、研发总监。

 

参会群体以药企为主,累计超过2765+家,包括药企排名全球前30名的27家、中国前30的20家;投资机构365+家,包括平安资本、礼来亚洲、弘晖、云峰、高瓴、红杉。

 
 

 

上海科志康医药科技有限公司,成立于2016年,位于张江药谷,并在粤港澳大湾区设立佛山运营中心。科志康是中国新药研发咨询先行者,致力于帮助制药企业优化新药研发管理效率。

 

科志康原创性开发了新药VIMC研发模式,把IND研究所需管理人才变为“模块化、标准化、流程化”项目管理服务。从PCC发现到IND研究再到IND申请期间,通过购买项目管理服务,制药企业可快捷、便宜地获得IND开发能力,不仅节省了人员招聘、培训、磨合的时间,还避免了中途流失、试错新招、因遣散引发仲裁等不可控的风险。

 

基于法规政策、审评流程与决策机制,科志康建立了700+个审评案例数据库,将法规咨询变为模板化和标准化,与传统的专家顾问模式相比,为客户提供品质更稳定、成本更低的法规咨询和注册服务。

 

科志康创办了志康论坛,已累计举办/承办120+期以“专题、系列、学术”为特色的新药沙龙,致力于构建中国药品创新生态圈。

 

科志康客户超过200家,项目经验超过400个,中美IND获批过百,NDA阶段项目19个,CGT项目45+个,其中,有6个在NMPA获批,1个在FDA获批,另有8个ANDA在NMPA获批。

 

 
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