专家观点 | 历年FDA“突破性疗法”审批分析

突破性疗法认定（BTD）已经成为FDA加速药物审批上市最有影响力的干预手段，自实施以来BTD受到各方面尤其是药厂的褒奖，下面笔者在这里简要介绍一下它的申请条件、好处、历年审批分析等等。

专家观点 | 来了！CDE“突破性疗法”审批深度剖析

虽然突破性疗法认定有助于药品走上“加速审批”的快车道，但优厚的资源倾斜也意味着CDE对突破性治疗药物的 筛选更加严格，这需要企业通过“真技术”干实事，实现临床疗效的“真突破”。

最全“突破性疗法”CDE审批汇总

突破性治疗药物审评程序适用范围为：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。

突破性治疗认定为什么会被撤销？FDA新指南草案给出说明

2022年6月23日，FDA颁布了《行业指南：撤销突破性治疗认定的注意事项》 草案，该指南介绍了在评估药物开发进程时，FDA撤销BTD的一般考虑因素，值得药企去考量，下面对其进行翻译

2016年-2023年中国新药“优先审评”审评报告

历年中美“优先审评”审批汇总对比分析

FDA的优先审评认定程序早在1992年已经建立；而NMPA在2016年才开始试行。

专家观点 | 近年FDA“优先审评”审批分析

FDA目前有4个加速计划项目：优先审查、加速批准、快速通道认定和突破性疗法认定。优先审评认定 (Priority Review Designation) 作为加快药物研发与审评通道之一

专家观点 | 历年纳入CDE“优先审评”程序药物深度解读

截至2021年11月15日，CDE网站上公示了共有1309件注册申请纳入“优先审评”审批程序。笔者分析了2016-2021年纳入优先审评审批程序的各类注册申请情况。

专家观点 | 历年CDE“优先审评”审批汇总分析

为加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，2017年底，药监局出台《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》。

被FDA和CDE纳入“突破疗法”和“优先审评”的普那布林能获批吗？

“普那布林（Plinabulin）”是万春医药（BeyondSpring Pharmaceuticals）的核心产品。2020年9月, 普那布林已先后获得中、美“突破性疗法”双重认定。

2023年度中国新药“突破性疗法”审评报告

科志康从药品类型、适应症分类、药品靶点、制药企业等角度来分析2023年度CDE突破疗法的数据

ORR为90%！应世生物全球首创FAK抑制剂联合用药突破性治疗NSCLC

益方生物首款国产KRAS G12C抑制剂的2个新适应症同时纳入CDE突破疗法

预防破伤风！智翔医药的创新破伤风类毒素抑制剂单抗纳入CDE突破疗法

治疗白癜风！艾伯维JAK抑制剂新适应症获CDE突破疗法

赞荣A-1041肠溶胶囊纳入CDE突破疗法，治疗HER2乳腺癌

优卡迪生物具有IL-6敲减功能的ssCART-19细胞注射液纳入CDE突破疗法

国内首款！重庆精准儿童白血病CAR-T纳入CDE优先审评

行业资讯 | FDA授予Astellas候选药ASP0367快速通道资格

Astellas 于10月20日宣布，FDA授予其候选药物ASP0367 快速通道资格，加速ASP0367进入临床II/III期研究，以验证药物对原发性线粒体肌病患者的疗效和安全性。

礼来又一款IL-23单抗纳入CDE突破疗法，治疗克罗恩病

8月1日，CDE官网最新公示，礼来申请的mirikizumab注射液纳入突破性治疗品种，拟开发用于治疗中重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。

预防破伤风！珠海泰诺麦博的破伤风毒素天然全人源单抗纳入“突破性疗法”

3月4日，CDE官网显示，珠海泰诺麦博的TNM002注射液因“在安全性和药效和可及性方面与现有治疗手段相比具有明显临床优势”纳入突破性治疗品种，用于预防破伤风。

即将附条件批准上市！首款国产MEK抑制剂「妥拉美替尼」纳入CDE优先审评

今日，CDE官网显示，罗氏的glofitamab因其突破性疗法被纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤成人患者。

小细胞肺癌新药！南京绿叶Lurbinectedin获CDE优先审评

绿叶制药注射用芦比替定（Lurbinectedin，Zepzelca ®)按优先审评范围“（五）符合附条件批准的药品”纳入优先审评审批程序

儿童用药--抗组胺类盐酸西替利嗪滴眼液纳入“优先审评”

4月28日，CDE官网显示，欧康维视的0.24%盐酸西替利嗪滴眼液（Zerviate®），因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”纳入优先审评审批程序，用于治疗过敏性结膜炎伴随的眼痒。

再鼎医药新一代广谱抗癌药Repotrectinib获CDE优先审评

今日，CDE官网公示，再鼎医药的瑞普替尼 (Repotrectinib)纳入优先审评审批程序，用于治疗ROS1阳性的。局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

阿斯利康预防性长效RSV单抗获CDE优先审评，一针保护5个月

CDE官网公示，阿斯利康的Nirsevimab注射液纳入优先审评审批程序，用于预防以下婴幼儿呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道感染：即将进入或在第一个RSV感染季期间出生的新生儿和婴儿。

瓴路药业靶向CD19 ADC纳入CDE优先审评

瓴路药业的注射用Loncastuximab tesirine同意按优先审评范围“（五）符合附条件批准的药品”纳入优先审评审批程序，用于治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。

优先审评！迪哲医药「戈利昔替尼」将成为全球首款上市的T细胞淋巴瘤JAK1抑制剂

上海迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布，公司拥有专利自主研发的全球首款JAK1抑制剂戈利昔替尼被CDE正式纳入优先审评程序

总生存率100%！Rocket Pharma罕见病慢病毒基因疗法获FDA优先审评

10月2日，Rocket Pharma宣布旗下基因疗法RP-L201（marnetegragene autotemcel）用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）的BLA申请已获FDA受理，并被授予优先审评资格。

阿斯利康EGFR-TKI纳入FDA优先审评，联合化疗一线治疗 NSCLC疗效更佳

10月16日，阿斯利康宣布，TAGRISSO®（奥西替尼，泰瑞沙®）联合化疗的补充新药申请（sNDA）已被FDA受理并获得优先审评资格，用于治疗患有局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌NSCLC）的成年患者。

中国新药研发咨询行业发展状况研究

管理咨询是一种提供定制有形建议，服务管理层决策，提升组织竞争优势的专业服务。管理咨询由项目经理统筹协调，团队成员高效率协作，依靠机构积累的丰实案例数据库，凭借严谨、系统的论证方法以及模板化、模块化的服务模式，使得交付更加稳定、可靠。

《医药经济报》|监管科学引发药物创新生态圈塑造

第一届粤港澳大湾区中医药高质量发展峰会　　“十四五”开局之年，国家医药产业创新生态持续向好，创新氛围逐渐形成。

中美新药审批十年大数据深度挖掘，助力中国新药研发决策力

十年新药审批大数据显示，现状是美国审批效率明显高于我国，NDA获批审评用时在300天内在美国和中国分别为49.0%和13.0%

84个细胞与基因治疗药物在中美欧日133个上市审评全景图

本文清晰地勾勒出CGT药物开发时间流程图，帮助投资者、监管人员和决策者更加系统、全面的了解CGT药物研发过程中的难点和限速步骤，是CGT药物开发在发生重大决策时的参考依据。

49个FDA已上市CGT药物BLA快速审评通道汇总与解析

有研究指出，截至 2022 年底，全球约有 1000 家制药公司布局 CGT 赛道。

17个ADC药物在中美欧日上市审评全景图

本文清晰地勾勒出ADC药物开发时间流程图，中美欧日17个已上市ADC药物、41次上市审评耗时平均为386天，最快为113天， 最久为999天;一个ADC药物在美国研发全流程耗时平均12.2年，最快为8.6年，最久为16.6年

6个FDA上市反义核酸药物NDA审评要点和退审发补解析

笔者将汇总FDA批准上市的ASO产品的审评信息，主要针对非临床部分及退审发补问题进行解析，供读者参考。

6个FDA上市ADC药物BLA审评要点和退审发补解析

笔者将汇总FDA批准上市的ADC产品的审评信息，主要针对非临床部分及退审发补问题进行解析，供读者参考。

6个细胞药物FDA上市BLA审评解析

本文汇总了6款FDA已上市细胞药物的BLA审评信息，分别从审评时间、非临床要点、临床要点和常见问题4个方面展开解析，望能为细胞治疗的发展提供审评视角的分析信息。

6个FDA上市CAR-T药物的BLA审评复盘与技术要点分析

本文将总结6款CAR-T药物的BLA审评信息和技术要点，以期为促进CAR-T药物发展提供一个研究视角。

3个基因药物FDA上市BLA审评解析

本文所整理的包括FDA批准的2个基于AAV载体的药物和1个溶瘤病毒药物。

中美新药审评争议解决途径

如何与FDA进行正式会议

行业资讯 | FDA批准的寡核苷酸产品汇总

FDA共批准14个寡核苷酸产品上市，汇总见下表，包含4个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的寡核苷酸药物，2个治疗高胆固醇血症，2个治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性，多发性神经病。

行业资讯 | 药品法规二十问

掌握好药品法规技能，可以提高药企与监管部门的沟通效率，加快药品审批上市。在多年服务客户的基础上，我们将常见二十问题汇总起来，供大家参考。

行业资讯 | 干货！最新505(b)(2)新药上市趋势解读

近年来，美国走505(b)(2)途径获批的新药数量不断增加。2002-2016年间平均每年获批35个505(b)(2)新药，每年最多不超过50个，但2017-2019连续3年，每年都有50个以上药物（63，75和64）通过。

FDA脐带血药物BLA中临床结果解析

脐带血药物的造血重建能力在BLA中是如何判定的呢？本文，笔者将对这8个药物的BLA临床信息进行解析。

FDA脐带血药物的BLA审评流程解析

目前，已有8款HPC脐带血产品获得美国FDA批准上市，下面笔者将汇总这8款脐带血产品的审评流程信息，分析审评流程实施过程中的重要影响因素。

专家观点 | 仿制药一致性评价获批最新汇总

本文为大家汇总了CDE网站仿制药质量与疗效一致性评价专栏中的通过一致性评价信息，供大家查阅。

特利加压素在美耗时13年获批过程分析

2022年9月14日FDA批准特利加压素（terlipressin，英文商品名Terlivaz）上市。

造血干细胞药物OMISIRGE在FDA上市审评复盘

2023年4月18日，FDA批准了一款新的细胞治疗产品——OMISIRGE

从国研「艾贝格司亭α」上市看G-CSF的更新迭代

2023年11月23日，亿帆医药公告称其控股子公司亿一生物研发的艾贝格司亭α注射液获得美国FDA批准，用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染发生率。

首款FDA上市TIL疗法Amtagvi的申报解读

首款FDA上市TIL疗法Amtagvi是首个针对实体瘤的细胞疗法，获得孤儿药、快速通道、再生医学高级疗法指定和加速批准，科志康整理列出了其申报里程碑。

ADC药物Trodelvy被FDA退审发补原因深度解析

Trodelvy是FDA批准的13款ADC药物中曾遭遇退审的唯一一款产品。

细胞药物RETHYMIC被FDA退审解密

Rethymic是美国批准的第一个胸腺组织产品，由人同种异体（供体来源）的胸腺组织形组成

日本已上市细胞与基因治疗产品监管概述

科志康汇总日本已上市的细胞于基因治疗产品情况来概述一下该国对CGT产品的监管制度。

在审评期间，撤回药品注册申请的代价有多大？

尽管在程序上药企可以撤回药品注册申请，在绝大部分情况下，深层次的原因是因技术重大变更或缺陷改变了药物安全性和/或有效性，药品注册大概率会被药监局退审。

2023年国内获批上市新药复盘

2023年FDA批准新药

2023年FDA批准的新药数量创近5年新高，截止至2023年12月17日，FDA的药物评估和研究中心（CDER）批准了53款创新药。

2022年度药品审评数据浅析

2023年9月6日,国家药品监督管理局药审中心发布《2022年度药品审评报告》，科志康摘其一部份数据进行解读，希望能为国内药企业未来研发与上市的规划有所启发。