行业资讯 | FDA关于最近批准的基因治疗数据准确性问题声明

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2019年5月24日，FDA批准了Zolgensma，一种基因治疗产品，用于治疗2岁以下儿童的脊髓肌萎缩（SMA），其生存运动神经元1基因存在双等位基因突变（SMA最严重形式）。SMA是婴儿死亡率的主要遗传原因。在FDA批准该产品后，6月28日，制造商AveXis Inc.向该机构通报了一个数据处理问题，该问题影响了提交FDA审查的生物制剂许可证申请（BLA）中动物试验的某些数据准确性。

在FDA批准产品之前，AveXis已经意识到数据处理问题将导致其BLA不准确，但直到产品批准后才通知FDA。FDA将在适当情况下利用其全部权力采取行动，其中可能包括民事或刑事处罚。

FDA认为促进安全和有效的创新医疗产品开发至关重要，制造商有责任在上市申请中提交完整和准确的信息供FDA评估。如果提交给FDA审查的部分数据存在问题，在法律允许范围内，FDA为了患者、医护和公众的最大利益将披露这些信息。

FDA正在仔细评估这一情况，并对Zolgensma继续上市保持信心。在FDA审查的大量申请信息中，目前的关注仅限于上市申请中的支持产品生产过程开发的产品测试数据的一小部分。这些数据不会改变FDA对其人类临床试验信息的积极评估。产品有效性和安全性的证据总体令人信服，并支持有利的利益风险状况。然而，在制造开发过程中使用的产品测试数据的完整性仍然是一个FDA会继续评估和认真对待的问题。确保产品申请中的数据真实、完整和准确是行业责任的一个重要组成部分，对于FDA保护公众健康也是至关重要的。

【解析】：新药上市，除了临床疗效和安全性外，制造商还需要提供临床前动物实验数据，尤其是安全性评价试验的，因为这些数据支持了临床试验的批准和开展。目前，FDA没有披露AveXis哪些动物试验数据有问题，并对其人类临床试验信息保持信心。但FDA指出AveXis在产品获批前就已经知道这些数据有问题，却没有及时通知，FDA将在最大权力允许范围内给与相应惩罚。

【链接】

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy

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