行业资讯 | FDA批准的寡核苷酸产品汇总
FDA批准的寡核苷酸产品汇总
FDA共批准14个寡核苷酸产品上市，汇总见下表，包含4个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的寡核苷酸药物，2个治疗高胆固醇血症，2个治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性，多发性神经病。
2021年1月4日和4月21日，CDER颁布了两个反义寡核苷酸药物指导原则供申请人和研究人员参考：
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ü 个性化反义寡核苷酸药品IND递交行政和程序建议指南IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products: Administrative and Procedural Recommendations Guidance for Sponsor-Investigators: Draft Guidance for Sponsor-Investigato
(https://www.fda.gov/media/144872/download)
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ü 治疗威胁性疾病的个性化反义寡核苷酸药品的非临床试验指南Nonclinical Testing of Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products for Severely Debilitating or Life-Threatening Diseases Guidance for Sponsor-Investigators:Draft Guidance for Sponsor-Investigators
(https://www.fda.gov/media/147876/download)
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