活动回顾|8月11日志康论坛062期之CGT药物的进击之旅在张江药谷圆满落幕！

2023年8月11日下午14点，“志康论坛062期之CGT药物的进击之旅”在张江药谷成功举办。本次会议采取线上线下同步进行的方式，共500余位业界同仁参会交流。

本期论坛我们邀请到了博生吉医药科技（苏州）有限公司创始人/董事长/CEO杨林、中科院上海药物所二级研究员/安评中心主任任进、上海科志康医药科技有限公司法规经理方洁诗、上海优卡迪生物制药有限公司副总经理徐南、汉氏药业/天津昂赛细胞基因工程有限公司总经理韩之波来进行主题分享，除演讲嘉宾外还邀请到了上海贝斯昂科生物科技有限公司CEO徐天宏、上海科志康医药科技有限公司创始人/CEO张科之来参与圆桌讨论。

活动回顾

博生吉医药科技 (苏州)有限公司

创始人/董事长/CEO

杨林

博生吉医药科技 (苏州)有限公司创始人/董事长/CEO杨林博士，以《通用型细胞产品的开发难点与开发策略》为题，介绍了自体CAR-T的商业化面临挑战包括患者可及性、通用现货型细胞产品次优的PK数据造成逊色于自体CAR-T的临床疗效等等，剖析了γδT细胞的优点、面临的挑战及什么样的细胞药物值得在实体瘤领域进行尝试，其中博生吉最看中的是γδT细胞先天的肿瘤归巢能力并努力致力于开发Best-in-class UCAR-γδT，分享了博生吉UCAR-γδT产品具有不展现促肿瘤表型、表现出较低的HvGR和优异的体内药效等优势，分享了博生吉理念及创新实践成果，最后总结思考了细胞治疗有望成为未来大部分血液肿瘤的主要治疗手段，细胞治疗实体瘤虽然路长且阻，但行则将至。

中国科学院上海药物研究所

二级研究员、安评中心主任

任进

中国科学院上海药物研究所二级研究员、安评中心主任任进，以《细胞治疗药物的非临床研究要点与案例分析》为题，从临床前的角度介绍细胞与基因治疗产品成药性的关注点。以CAR-T、干细胞以及基因编辑为代表的细胞与基因治疗药物作为案例，详细介绍了该类产品在临床前评价的关注要点以及常见问题。最后，任进主任以新药研发主体、临床前CRO以及监管机构三方角度，对新药临床前研究和评审存在的主要问题做出总结，为细胞与基因治疗新药研发临床前评价总结归纳宝贵经验。

上海科志康医药科技有限公司

法规经理

方洁诗

上海科志康医药科技有限公司法规经理方洁诗，以《CAT-T产品的中美审评进展与CMC要点解读》为题，从CAR-T产品在中美的审评进展以及退审发补原因、国内CAR-T项目在研现状、细胞治疗产品的CMC法规监管政策进行解读，剖析了CAR-T细胞的CMC监管的要点，包括载体的生产和检测、起始原材料的质量控制、CAR-T细胞的生产和检测以及稳定性研究。另外对已上市的CAR-T产品案例中的审评意见进行解读，深入研究发补原因，发现一些CAR-T产品在上市申报时，GMP认证、工艺适用性、微生物控制、方法适用性、亚硝胺杂质风险、质量标准、质粒变更等方面存在重大缺陷。最后，对中美NDA/BLA审评数据进行对比，对CAR-T产品上市申报提出建议，助力提高CAR-T产品的申报率并避免延长审评时长。

上海优卡迪生物医药科技有限公司

副总经理

徐南

上海优卡迪生物医药科技有限公司副总经理徐南博士，以《安全型CAR-T全球研究进展》为题，介绍了新兴免疫疗法CAR-T细胞治疗在血液肿瘤领域上取得的革命性进展，并针对临床上CAR-T治疗常见的难题例如细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（ICANS）等难题，引出了公司产品ssCART19的设计理念，可以有效缓解免疫治疗中IL-6引发的级联反应以及目前棘手的中枢神经系统白血病患者救治现状。该公司致力于解决CAR-T产品临床安全性问题，让所有患者能用上安全型的CAR-T产品。

汉氏药业（北京）股份有限公司

天津昂赛细胞基因工程有限公司

总经理

韩之波

汉氏药业（北京）股份有限公司/天津昂赛细胞基因工程有限公司总经理，韩之波研究员，以《围产期干细胞药物研发与转化》为题进行了主题分享。从干细胞的应用前景和全球研发申报情况入手，分析了围产期组织来源干细胞相较于其他来源干细胞在产业化要求和安全性上的优势。目前干细胞在国内实行双轨制管理，从上市转化的角度，必须选择药品注册申报途径。干细胞由于来源复杂、剂型选择多，药学研究和非临床研究需要根据产品特点、适应症选择和作用机制case-by-case的考虑。最后，韩博也表明，相较于其他细胞和基因治疗产品，由于靶点和治疗机制不明确，加之目前中美还没有成功上市的产品，干细胞企业也面临一定挑战，期待汉氏和其他国内企业取得好的临床疗效结果。

圆桌讨论

本次圆桌讨论环节的主持人是贝斯昂科CEO徐天宏，参加讨论的嘉宾有汉氏药业总经理韩之波、博生吉创始人杨林、优卡迪生物副总经理徐南和科志康医药CEO张科之。五位嘉宾探讨了如何在变化迅速的细胞与基因治疗（CGT）行业做好对未来的规划。细胞产品研发面临的一个共性问题是CMC，细胞的生产工艺不稳定，同时缺人、缺物、缺经验、缺法规，挑战很大，需要国家和监管部门给予一定支持，企业也需要考虑监管部门的顾虑，监管和法规是基于现有科学积累的，做创新技术先进药物需要企业基于产品和科学提供充分证据，临床证实产品有效和安全。

本次活动举办的非常顺利，再次感谢线上线下参会的各位老师对于本次会议的大力支持，我们下期再见！

支持单位（持续更新中）

关于张江生物医药基地

国家上海生物医药科技产业基地（简称“张江生物医药基地”）1996年8月由国家科学技术部、卫生部、食品药品监督管理局、中国科学院与上海市人民政府签约共建，是上海市实施“聚焦张江”战略最早开发的基地，被誉为张江药谷。重点集聚和发展生物医药创新研发与高端制造。

经过二十余年发展，培育了全球瞩目的生物技术和医药产业创新集群，从最前沿的科技研发机构到最活跃的创新创业力量，从最强劲的科技金融资本到最有效的服务体系，形成完整的产业链、价值链和创新链，成为研发资源高度集聚、创新成果快速涌现、新技术新模式率先突破的标志性科技园区。

上海张江生物医药基地开发有限公司成立于2001年，承担“张江药谷”的开发运营、集成服务、产业发展等职能。公司着力落实政府规划，整合创新资源，打造优质产业生态环境。

关于上海市浦东新区生物产业行业协会

上海市浦东新区生物产业行业协会成立于2002年9月12日，是由浦东新区民政局核准登记、生物医药企事业单位自愿参加、联合组建起来的5A级社会团体，先后荣获“5A级社会组织”“上海市科协星级学会”“浦东新区科协优秀学协会”等多项荣誉。

协会由中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所研究员丁健担任会长；国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师、中国科学院院士陈凯先担任监事长。现有会员单位近300家，理事单位75家（现任理事有4位院士）。会员单位涵盖浦东新区生物、化学、中药、医疗器械、专业服务等领域的企业以及高等院校、科研院所、服务平台等单位。协会适应产业创新发展和政府职能转移的需要，提升服务能级，在科技评价、技术对接、成果转化、国际合作、培训交流、会展论坛、信息资讯以及年报编制、科技专项的组织实施等领域开展了大量服务工作。

关于志康论坛

始于2016年，是一个开放、活跃的新药沙龙交流平台，聚集制药工业志同道合的一线专家，跟踪和探讨药品全生命周期中热点、焦点和痛点，寻找有效的解决方案，构建药品创新生态圈。

使命：构建药品创新生态系统，助力药企研发和生产

愿景：到2025年，举办100场论坛

自创立以来，志康论坛持续以新药热点、焦点和痛点为主线，形成了法规战略、研发战略和资本战略3个主题：

法规战略：以注册与监管为核心，83个，包括战略规划、注册策略、政策解读、注册技巧、质量合规、案例分享，以及药效评估、药代毒理研究、CMC研究等，将法规植入研发环节，过程管理，风险前置，提升注册申报效率和成功率。

研发战略：以立项、外部合作与项目引进为核心，92个，包括立项论证、外部合作、项目引进、项目许可，内外结合，提升管线核心竞争力。

资本战略：以投融资与并购为核心，56个，包括投资策略、投资热点、案例分享、项目路演等。