2023年9月25日下午14点，“张江生命科学沙龙暨志康论坛063期之中美药品法规科学研讨会旅”在张江药谷成功举办。本次会议采取线上线下同步进行的方式，近500余位业界同仁参会交流。
本期论坛我们邀请到了前FDA药品质量评估主管董泽东博士、博安生物首席医学官周明博士、鼎泰药物研究（集团）首席科学家宫新江老师、中国医学科学院肿瘤医院GCP中心副主任医师王鑫主任，除此之外，由上海科志康医药科技有限公司创始人/CEO张科之博士来参与圆桌讨论。
前FDA药品质量评估主管
董泽东博士
前FDA药品质量评估主管董泽东博士，以《CMC for Drugs and Biologics - a brief overview of US Regulations and recent trends》为题，通过对FDA监管框架进行介绍，包括IND的法规和指导原则、NDA/BLA的法规和指导原则以及近期的发展趋势，深入探讨了药物在FDA的IND申请、IND阶段药学变更、上市后药学变更等各方面的法规要求及案例。其中，董博士解读了常见CMC相关的临床暂停问题、常见CMC的评审问题等。常见CMC相关临床暂停问题，包括生物制品的细胞库特征不足、没有足够的数据来支持毒理学和临床批次的可比性、缺乏动物来源的原材料信息、稳定性数据不足等。而常见的CMC评审问题则包括浸出物、溶解方法、晶型控制、杂质表征、稳定性方法的验证等。此外，董博士还解读了PDUFA Ⅶ的CMC准备内容和FDA对于AI在药物研发中应用的态度。
在演讲的最后，董博士总结道：在新药研发过程中需要紧跟法规和指导原则，保持科学的态度，具有风险意识，积极与监管机构进行沟通和交流，才能为新药上市控制成本和时间，提高效率。
博安生物首席医学官
周明博士
现任博安生物首席医学官的周明博士，以《CDE临床研发审评趋势和案例分析》为题，介绍了CDE在临床研发审评方面的最新趋势。随着时间的推移，药监部门对于临床试验的要求和标准不断提高，以确保新药的安全性和有效性。其中周博士还通过案例来分析和展示了CDE审评趋势的具体应用、成功的经验和策略，帮助听众在临床研发过程中更加高效地满足审评要求。
此外，周博士还总结了CDE对于不同类型药物的审评要求和重点关注的问题，如药物的安全性评估、临床试验设计、数据质量等。这对于临床研发人员和制药公司来说是非常有价值的信息，可以帮助他们更好地满足审评标准，提高审评通过率。
鼎泰药物研究（集团）首席科学家
宫新江老师
鼎泰药物研究（集团）首席科学家宫新江老师，以《非临床药代动力学和安全性评价--监管视角的关注点》为题，从监管视角对非临床研究进行深入分析，一般毒理试验对于支持早期临床至关重要，而特殊毒理试验对于支持3期临床和上市很重要，此外非临床研究与临床研究是一个双向转化的过程。宫老师用3个案例介绍了如何以非临床研究支持临床起始剂量设计、风险识别以及杂质限度制定；同时通过多个案例介绍了监管部门对非临床研究的关注点、常见问题、非临床范式的不足，应用新技术提高转化价值。
在演讲的最后，宫老师以FDA批准的第5款siRNA药物Vutrisiran为例详尽细致介绍了新型治疗药物的非临床研究如何支持IND和NDA申报。
中国医学科学院肿瘤医院GCP中心副主任医师
中国医学科学院肿瘤医院山西医院GCP中心副主任
临床试验病房主任
王鑫主任
中国医学科学院肿瘤医院GCP中心副主任医师王鑫主任，以《浅谈以临床价值为导向的细胞治疗临床研究》为题，从临床试验研究者的角度阐述了细胞治疗临床研究的关注点以及如何看待以临床价值为导向的临床研究。目前，肿瘤治疗领域研发中的细胞治疗产品面临以下难题：
1、适应症选择：从国内和全球的肿瘤发病率来看，实体瘤占据半壁江山，已上市CAR-T布局的血液瘤只占不到5%，治疗实体瘤属于巨大的未满足的临床需求；
2、赛道选择：国内免疫治疗产品靶点集中，单/双抗、重组蛋白、CGT产品等扎堆热门赛道的现象明显，例如热门靶点Claudin 18.2阳性患者1例难求；
3、工艺选择：影响患者治疗依从性的最大原因是价格，选择通用型细胞产品有助于把价格打下来，并且能减少自体细胞制备失败引起的伦理问题和患者疾病进展导致的给药前脱落。
同时，由于产品之间的差异，在临床试验开始前做得预案无法尽善尽美，需要临床医生与申办者、患者、患者家属间及时沟通、修改方案。应对这些难题，需要进行以临床价值为导向的临床研究。王主任提到，以临床价值为导向的研究就是以患者为中心实现临床价值，随着治疗方案选择的增加，要求是逐步提高的：
1、追求安全，更追求有效；
2、追求比SOC更有效，更安全；
3、追求给药更方便，频率更合适，患者依从性才更好；
4、追求更高的生活治疗。
药品研发时以患者为中心进行考虑，临床试验才能更顺利地开展，患者才会买账。
目前，国内实行双轨制下，对细胞治疗产品临床试验质量管理和风险管控的要求逐步缩紧，IIT试验要求逐步向IND看齐。开展细胞临床研究的医疗机构做为IIT试验的责任主体，需要建立细胞治疗全程管理体系，做好患者评估、预防用药、伴随检测和毒性管理，医研企的早期沟通、合作开发，更是贯穿产品全生命周期。因此，王主任作为研究者，也是非常希望药企能够尽早、及时得与他们交流，研发出更让患者满意的产品。
圆桌讨论
本次圆桌讨论会议的主持人是科志康医药CEO张科之博士，参加讨论的嘉宾有董泽东博士、王鑫主任、宫新江博士。在讨论过程中，嘉宾共同探讨了中美新药申报流程涉及的监管政策以及审评标准，包括GCP、GLP、CMC、临床实验设计等方面。此外，围绕目前产业环境以及研究热点展开讨论。参与嘉宾根据自身所处领域及经历发表独特的见解，建议申请人应着重于监管部门关注的安全性方面问题以提升申报的成功率以及效率，带动了在场观众与嘉宾展开积极的交流。
本次活动举办的非常顺利，现场的提问环节精彩纷呈，再次感谢线上线下参会的各位老师对于本次会议的大力支持，我们下期再见！
国家上海生物医药科技产业基地（简称“张江生物医药基地”）1996年8月由国家科学技术部、卫生部、食品药品监督管理局、中国科学院与上海市人民政府签约共建，是上海市实施“聚焦张江”战略最早开发的基地，被誉为张江药谷。重点集聚和发展生物医药创新研发与高端制造。
经过二十余年发展，培育了全球瞩目的生物技术和医药产业创新集群，从最前沿的科技研发机构到最活跃的创新创业力量，从最强劲的科技金融资本到最有效的服务体系，形成完整的产业链、价值链和创新链，成为研发资源高度集聚、创新成果快速涌现、新技术新模式率先突破的标志性科技园区。
上海张江生物医药基地开发有限公司成立于2001年，承担“张江药谷”的开发运营、集成服务、产业发展等职能。公司着力落实政府规划，整合创新资源，打造优质产业生态环境。
上海市浦东新区生物产业行业协会成立于2002年9月12日，是由浦东新区民政局核准登记、生物医药企事业单位自愿参加、联合组建起来的5A级社会团体，先后荣获“5A级社会组织”“上海市科协星级学会”“浦东新区科协优秀学协会”等多项荣誉。
协会由中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所研究员丁健担任会长；国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师、中国科学院院士陈凯先担任监事长。现有会员单位近300家，理事单位75家（现任理事有4位院士）。会员单位涵盖浦东新区生物、化学、中药、医疗器械、专业服务等领域的企业以及高等院校、科研院所、服务平台等单位。协会适应产业创新发展和政府职能转移的需要，提升服务能级，在科技评价、技术对接、成果转化、国际合作、培训交流、会展论坛、信息资讯以及年报编制、科技专项的组织实施等领域开展了大量服务工作。
始于2016年，是一个开放、活跃的新药沙龙交流平台，聚集制药工业志同道合的一线专家，跟踪和探讨药品全生命周期中热点、焦点和痛点，寻找有效的解决方案，构建药品创新生态圈。
自创立以来，志康论坛持续以新药热点、焦点和痛点为主线，形成了法规战略、研发战略和资本战略3个主题：
法规战略：以注册与监管为核心，87个，包括战略规划、注册策略、政策解读、注册技巧、质量合规、案例分享，以及药效评估、药代毒理研究、CMC研究等，将法规植入研发环节，过程管理，风险前置，提升注册申报效率和成功率。
研发战略：以立项、外部合作与项目引进为核心，92个，包括立项论证、外部合作、项目引进、项目许可，内外结合，提升管线核心竞争力。
资本战略：以投融资与并购为核心，56个，包括投资策略、投资热点、案例分享、项目路演等。
吴女士（科志康市场部）
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