优先审评！迪哲医药「戈利昔替尼」将成为全球首款上市的T细胞淋巴瘤JAK1抑制剂

2023年9月19日，上海迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布，公司拥有专利自主研发的全球首款JAK1抑制剂戈利昔替尼被CDE正式纳入优先审评程序。9月14日，戈利昔替尼已获CDE受理其NDA申请，用于既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周 T 细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。

外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种异质性、通常为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），约占全NHL的7%-10%。我国PTCL发病率高于欧美国家，约占NHL的25%。PTCL具有亚型多、易复发和预后差等特点。目前PTCL的一线治疗方案仍以蒽环类药物为基础的CHOP或CHOP样化疗方案为主。初治失败后的r/r PTCL患者预后极差，3年总体生存率仅为21%-28%，目前临床尚缺乏有效治疗方法。

戈利昔替尼独辟蹊径，通过靶向JAK/STAT通路抑制肿瘤细胞生长，是T细胞淋巴瘤领域全球首个且迄今为止唯一处于NDA申报阶段的高选择性JAK1抑制剂，首个适应症为复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。戈利昔替尼对治疗多种血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病都有潜在疗效。戈利昔替尼正在中国、美国、韩国和澳大利亚等地开展关键性临床试验。

CDE临床试验登记平台显示，戈利昔替尼针对外周T细胞淋巴瘤开展了2项临床研究，一项是国际多中心的I/II期临床研究，另一项是国内多中心的II期临床研究。

截至2023年2月16日，国际多中心关键临床研究（JACKPOT8的B部分）中，戈利昔替尼单药显示出强效持久的抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达44.3%，且其中一半以上肿瘤缓解的受试者达到了完全缓解（CR），CR率达23.9%，且在多种PTCL常见亚型中均观察到肿瘤缓解。JACKPOT8 研究数据表明戈利昔替尼是治疗r/r PTCL潜在的安全且高效的药物。

安全性方面，治疗相关不良事件（TRAEs）大多可恢复或临床可管理，且耐受性良好，中位相对剂量强度为100%，验证了戈利昔替尼作为高选择性JAK1抑制剂的安全性优势。

迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示：“全球范围内r/r PTCL患者一直面临着治疗方式有限以及预后差的困境。戈利昔替尼获得CDE优先审评资格，彰显了该产品助力PTCL患者获得更优生存获益的巨大潜力，也是我们致力于通过全球首创（First-in-class）和具有突破性潜力的治疗方法填补未满足临床需求的重要里程碑。我们将加快推进戈利昔替尼的上市注册进程，让全球首创新药率先惠及中国患者。”

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