张江生命科学沙龙暨志康论坛067期“核香四溢，逐浪前行”——核酸药物学术论坛在张江药谷圆满落幕！

2024年2月28日下午，张江生命科学沙龙暨志康论坛067期“核香四溢，逐浪前行”——核酸药物学术论坛在张江药谷圆满落幕！本次会议采取线上线下同步进行的方式，近800余位业界同仁参会交流。

本期论坛我们邀请到了上海市浦东新区生物产业行业协会副会长兼秘书长/上海张江生物医药基地开发有限公司刘刚副总经理、益诺思总裁常艳博士、康希诺生物（上海）总经理刘健博士、君实生物小核酸平台负责人李青博士和科志康法规专家张素行老师参与分享。

除此之外，蓝鹊生物副总裁王亚平博士、和元生物副总经理由庆睿博士和科志康创始人/CEO张科之博士参与了圆桌讨论。

活动回顾

刘健

康希诺生物（上海）总经理

康希诺生物（上海）总经理刘健博士以《康希诺在疫苗及mRNA技术领域的探索与实践》为题分享。康希诺作为中国科创板首家“A+H”疫苗上市公司，在创新疫苗领域取得重要成就，搭建了完整的mRNA疫苗工艺技术研发和商业化生产平台。刘总以mRNA新冠疫苗为例，展示了康希诺自主开发mRNA疫苗的能力。同时展示了具备全球FTO的创新递送系统，具有更好的安全性和更强的T细胞免疫反应。最后，刘总倡导合作共赢，共同面对挑战，共同致力于开发高质量mRNA产品以满足临床需求。

李青

君实生物小核酸平台负责人

君实生物小核酸平台负责人李青博士以《小核酸药物开发及未来展望》为题，从药企/申请人的角度阐述了小核酸药物各阶段面临的难点。目前，已上市及临床阶段的小核酸药物适应症主要以慢性肝病、代谢病及罕见病为主，而在自身免疫性疾病、肿瘤、传染性疾病等领域还没有取得重大突破，肝内递送的成功无法掩盖其他组织和器官内递送的大量未满足需求。未来肝外靶点的小核酸药物将再次面临市场和监管部门对可靠性和有效性的审视，要比其他药物做出优势仍困难重重。药企开发小核酸药物，需要关注基因组学研究对新靶点转化的重要作用。李博还提到，相较于小分子药物，小核酸药物的生产过程中可能产生的杂质种类复杂、难以被鉴别和分离，尤其需要关注起始原料的杂质控制，尽量避免引入可反应的杂质。

常艳

益诺思总裁

益诺思总裁常艳博士分享了《mRNA疫苗的非临床评价策略与案例分析》，常总从mRNA药物特征展开分析，依据NMPA、FDA、ICH的非临床安全性评价原则，结合实际案例，探讨了预防型疫苗和肿瘤治疗性疫苗非临床研究主要考虑因素，包括动物种属选择、模型选择、方案设计、常用检测指标等。

张素行

科志康法规专家

最后一场讲座由科志康法规专家张素行老师介绍《全球小核酸药物审评进展与趋势分析》，经统计，目前在美国、欧盟、日本和中国上市过19款小核酸药物，包括上市后退市产品。根据公开判例（完整回复函CRL、发补等），张总对各国的审评依据、决策机制和监管特点进行解读，分析小核酸药物IND和NDA申请时的常见问题，以及科志康如何提供相关药物非临床、注册服务咨询。

张科之

科志康创始人/CEO

在圆桌讨论开始之前，科志康创始人/CEO张科之分享了志康论坛的目标是打造药品创新生态圈，助力药品研发和生产，在药企、CRO还是biotech公司之外的咨询机构可能是将来的一个新亮点。

圆桌讨论

本次圆桌讨论环节的主持人是科志康创始人/CEO张科之博士，参与讨论的嘉宾除参与主题分享的益诺思总裁常艳博士、康希诺生物（上海）总经理刘健博士、君实生物小核酸平台负责人李青博士外，蓝鹊生物副总裁王亚平博士及和元生物副总经理由庆睿博士也加入了讨论。

王亚平

蓝鹊生物副总裁

由庆睿

和元生物副总经理

六位嘉宾就核酸药物的CMC问题以及GLP实验室的选择展开了激烈的讨论。mRNA疫苗产品研发面临的一个共性问题是CMC，这涉及到疫苗的制造过程、原材料的选择和质量控制、生产工艺的优化、以及最终产品的稳定性和纯度等方面。CMC问题的解决对于确保疫苗的安全性、有效性和一致性至关重要。

其次，进行GLP的选择时，首先要评估实验室是否符合国际GLP标准，包括设施、设备、人员培训、记录管理等方面，还要考虑实验室的经验、信誉和专业领域是否与项目需求匹配，最后，与实验室沟通需求和期望，确保能够提供符合标准的服务。同时，企业也需要考虑监管部门的顾虑，监管和法规是基于现有科学积累的，做创新技术先进药物需要企业基于产品和科学提供充分证据，临床证实产品有效和安全。

本次活动举办的非常顺利，现场的提问环节精彩纷呈，再次感谢线上线下参会的各位老师对于本次会议的大力支持，我们下期再见！

关于张江生物医药基地

国家上海生物医药科技产业基地（简称“张江生物医药基地”）1996年8月由国家科学技术部、卫生部、食品药品监督管理局、中国科学院与上海市人民政府签约共建，是上海市实施“聚焦张江”战略最早开发的基地，被誉为张江药谷。重点集聚和发展生物医药创新研发与高端制造。

经过二十余年发展，培育了全球瞩目的生物技术和医药产业创新集群，从最前沿的科技研发机构到最活跃的创新创业力量，从最强劲的科技金融资本到最有效的服务体系，形成完整的产业链、价值链和创新链，成为研发资源高度集聚、创新成果快速涌现、新技术新模式率先突破的标志性科技园区。

上海张江生物医药基地开发有限公司成立于2001年，承担“张江药谷”的开发运营、集成服务、产业发展等职能。公司着力落实政府规划，整合创新资源，打造优质产业生态环境。

关于上海市浦东新区生物产业行业协会

上海市浦东新区生物产业行业协会成立于2002年9月12日，是由浦东新区民政局核准登记、生物医药企事业单位自愿参加、联合组建起来的5A级社会团体，先后荣获“5A级社会组织”“上海市科协星级学会”“浦东新区科协优秀学协会”等多项荣誉。

协会由中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所研究员丁健担任会长；国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师、中国科学院院士陈凯先担任监事长。现有会员单位近300家，理事单位75家（现任理事有4位院士）。会员单位涵盖浦东新区生物、化学、中药、医疗器械、专业服务等领域的企业以及高等院校、科研院所、服务平台等单位。协会适应产业创新发展和政府职能转移的需要，提升服务能级，在科技评价、技术对接、成果转化、国际合作、培训交流、会展论坛、信息资讯以及年报编制、科技专项的组织实施等领域开展了大量服务工作。

关于志康论坛

始于2016年，是一个开放、活跃的新药沙龙交流平台，聚集制药工业志同道合的一线专家，跟踪和探讨药品全生命周期中热点、焦点和痛点，寻找有效的解决方案，构建药品创新生态圈。

使命：构建药品创新生态系统，助力药企研发和生产

愿景：到2025年，举办100场论坛

自创立以来，志康论坛持续以新药热点、焦点和痛点为主线，形成了法规战略、研发战略和资本战略3个主题：

法规战略：以注册与监管为核心，89个，包括战略规划、注册策略、政策解读、注册技巧、质量合规、案例分享，以及药效评估、药代毒理研究、CMC研究等，将法规植入研发环节，过程管理，风险前置，提升注册申报效率和成功率。

研发战略：以立项、外部合作与项目引进为核心，94个，包括立项论证、外部合作、项目引进、项目许可，内外结合，提升管线核心竞争力。

资本战略：以投融资与并购为核心，60个，包括投资策略、投资热点、案例分享、项目路演等。