活动回顾|张江生命科学沙龙暨志康论坛069期“畅想未来新治疗，基因专场”星巴克私享会在张江药谷圆满落幕！

2024年4月26日下午，张江生命科学沙龙暨志康论坛069期“畅想未来新治疗，基因专场”星巴克私享会在张江药谷圆满落幕！本次会议采取线上线下同步进行的方式，共计1000余位业界同仁参会交流。

本期论坛我们邀请到了上海市浦东新区生物产业行业协会副会长兼秘书长、上海张江生物医药基地开发有限公司副总经理刘刚、上海张江药谷公共服务平台有限公司总经理姜涛出席本次活动，玛丽女王伦敦大学教授/VacV Biotheraleutics 创始人及CSO王尧河、凌意生物CSO陈意雄、玮美基因运营及临床负责人路瑶、和元生物CEO贾国栋以及科志康法规专家张素行参与主题分享。

除此之外，华中科技大学教授/武汉宏韧医药创始人及首席科学家姜宏梁、益诺思毒理事业部高级副总经理/技术创新中心执行主任汪溪洁、华医资本&医耘科技创始人/华医研究院院长刘云和科志康创始人/CEO张科之也参与了圆桌讨论。

活动回顾

陈意雄

凌意生物CSO

凌意生物CSO陈意雄博士以《罕见病基因治疗药物的开发现状和挑战——戈谢病LY-M001产品开发进展》为题进行分享。陈博士认为，疾病动物模型是罕见病基因治疗药物开发源头创新的限速步骤，后续开发过程中，还会面对载体安全性和递送/表达效率、工业化生产、制剂安全性、药效持续性和给药频率及商业化生产销售的挑战。戈谢病现有疗法价格昂贵且疗效不佳，基因疗法优势明显，凌意生物开发的戈谢病产品LY-M001目前已进入Ⅰ/Ⅱ期临床，有望成为FIC创新药。

张素行

科志康法规专家

科志康法规专家张素行带来《基因治疗最新审评进展与问题解析》，归纳总结了中美欧日4国监管部门批准上市的基因治疗产品，并用FDA的实际案例：ZOLGENSMA的非临床研究和数据操纵问题；ADSTILADRIN和ROCTAVIAN的CRL中严重延误上市进度的问题分析解读；以及科志康参与的基因治疗产品案例，介绍了基因治疗产品非临床研究设计需要考虑的关键点。

路瑶

玮美基因运营及临床负责人

玮美基因运营及临床负责人路瑶博士以《新型AAV的开发及其临床应用潜力》为题进行分享。路博士介绍了目前主流的AAV衣壳改造思路以及使用AI辅助衣壳筛选的前沿探索，同时分享了玮美基因开发的特异性靶向耳科、眼科、鼻科、肺科等多种组织器官内不同类型细胞的多个新型AAV衣壳产品，部分产品已与药企合作取得优异IIT结果。玮美基因对这些有临床潜力的衣壳正在积极寻求BD合作，同时也可以定制化合作筛选靶向不同组织器官的AAV衣壳。

贾国栋

和元生物CEO

和元生物CEO贾国栋博士以《基因治疗产品申报中CMC面临的诸多挑战》为题，首先介绍了基因治疗药物的产业发展概况，随着对基因疾病治疗的认识不断加深以及基因编辑技术的不断进步，基因治疗作为一种潜在的革命性医疗手段备受关注。全球范围内，越来越多的公司和机构投入到基因治疗领域的研发和生产中。其次，随着基因治疗产品申报的数量爆发，CMC不可忽视。以AAV产品为例，AAV基因治疗产品的GMP生产要点包括细胞培养和扩增、病毒提取和纯化、滤膜浓缩、质量控制等等，随着AAV在常见病领域的进展，AAV生产面临着两个重大难题，其一是鞘内注射对于超低内毒素的要求，其二是大规模生产，满足大群体患者用量的要求。和元生物基于自己研发的独特单克隆细胞株、生产工艺原材料和工艺控制等，成功完成了2000L反应器的AAV生产。最后，还介绍了和元的创新AAV发现平台AAVneO，以及和元的一站式服务能力，可实现多产品的全面化产业化及商业化支持。

王尧河

玛丽女王伦敦大学教授

VacV Biotheraleutics 创始人及CSO

玛丽女王伦敦大学/VacV Biotheraleutics 创始人及CSO王尧河教授以《溶瘤病毒治疗药物开发现状和趋势》为题，通过线上会议主要讲述了自己在肿瘤病毒领域的经验和教训，以及溶瘤病毒在临床应用中的现状和趋势。溶瘤病毒在治疗肿瘤方面具有独特优势，通过多重抗肿瘤作用机制达到治疗效果，对肿瘤治疗和预防有巨大的潜能。然而，目前在临床应用中，尚未出现满意的产品。王教授认为，随着对溶瘤病毒作用机制的认识不断深入，新一代产品在临床应用中的前景已现，治疗效果将得到明显改善，将会成为肿瘤免疫治疗的有效方法。

圆桌环节，科志康CEO/创始人张科之博士作为主持人，先介绍了中美医药生态圈，志康论坛致力于为创业者打造一个沟通平台，随后，圆桌嘉宾围绕基因治疗产品的研发申报展开深入的交流。益诺思毒理事业部高级副总经理/技术创新中心执行主任汪溪洁博士介绍了基因治疗产品在开展申报中非临床评价周期相对较长的影响因素，一是供试品生产可能涉及多批次，二是考虑到基因表达时间较长，动物试验通常需要3个月甚至6个月；三是评价所需检测的指标较多，如病毒的表达和脱落，基因的表达，病毒和基因表达产物的ADA、细胞因子和ELISPOT，特殊部位的组织病理学等；四是可能出现的非预期问题等；玮美基因运营及临床负责人路瑶博士介绍了罕见病研发中动物模型的重要性，目前类器官中的结果还不能替代动物模型；凌意生物CSO陈意雄博士介绍了36个月获得IND批准的经验，后续可能进一步缩短时间的环节和措施；玛丽女王伦敦大学/VacV Biotheraleutics创始人王尧河教授分享IIT开展和IIT数据如何运用，要点是IIT一定要符合规范和国际通用标准；华中科技大学/武汉宏韧生物创始人及首席科学家姜宏梁教授介绍了临床生物样本分析的关键节点，做的好可以节约2-5个月时间；和元生物CEO贾国栋博士介绍了CDMO企业如何保护IP的3种手段；华医资本&医耘科技创始人刘云博士依据他以往的投资经验对企业类型和阶段进行分类，并依据构建的企业量化模型服务于投资决策，最后刘总还探讨了投资人和创始团队之间的关系。

姜宏梁

华中科技大学教授

武汉宏韧医药创始人及首席科学家

汪溪洁

益诺思毒理事业部高级副总经理

技术创新中心执行主任

刘云

华医资本&医耘科技创始人

华医研究院院长

本次活动举办的非常顺利，再次感谢线上线下参会的各位老师对于本次活动的大力支持，我们下期再见！

关于张江生物医药基地

国家上海生物医药科技产业基地（简称“张江生物医药基地”）1996年8月由国家科学技术部、卫生部、食品药品监督管理局、中国科学院与上海市人民政府签约共建，是上海市实施“聚焦张江”战略最早开发的基地，被誉为张江药谷。重点集聚和发展生物医药创新研发与高端制造。

经过二十余年发展，培育了全球瞩目的生物技术和医药产业创新集群，从最前沿的科技研发机构到最活跃的创新创业力量，从最强劲的科技金融资本到最有效的服务体系，形成完整的产业链、价值链和创新链，成为研发资源高度集聚、创新成果快速涌现、新技术新模式率先突破的标志性科技园区。

关于上海市浦东新区生物产业行业协会

上海市浦东新区生物产业行业协会成立于2002年9月12日，是由浦东新区民政局核准登记、生物医药企事业单位自愿参加、联合组建起来的5A级社会团体，先后荣获“5A级社会组织”“上海市科协星级学会”“浦东新区科协优秀学协会”等多项荣誉。

协会由中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所研究员丁健担任会长；国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师、中国科学院院士陈凯先担任监事长。现有会员单位近300家，理事单位75家（现任理事有4位院士）。会员单位涵盖浦东新区生物、化学、中药、医疗器械、专业服务等领域的企业以及高等院校、科研院所、服务平台等单位。协会适应产业创新发展和政府职能转移的需要，提升服务能级，在科技评价、技术对接、成果转化、国际合作、培训交流、会展论坛、信息资讯以及年报编制、科技专项的组织实施等领域开展了大量服务工作。

关于上海张江药谷公共服务平台有限公司

Vπ张江药谷平台于2004年9月成立于张江，作为浦东新区第一家国家级生物医药专业孵化器，专注国际前沿原创新药、细胞/基因疗法以及高端医疗器械等生命健康“卡脖子”技术平台企业的专业孵化。通过“投资价值潜力”为杠杆，全球挖掘细分领域前沿颠覆性技术项目，通过专业孵化、设备共享、技术服务、早期投资、临床资源等聚焦赋能，打造全生命周期服务链。

截至2023年12月底，张江药谷平台累计引进培育了528家孵化企业，其中毕业迁出企业468家；累计上市企业16家，其中赴港上市8家，科创板上市8家，例如华领医药、君实生物、宜明昂科等。近年来，张江药谷平台还与强生、西门子医疗、罗氏等跨国企业合作共建运营浦东GOI，帮助创新企业进一步融入全球创新网络。

作为上海市首批专业技术服务平台，累计技术孵化1800多家企业，整合了行业资源为初创企业提供全面的研发支持，包括：基于流式分选技术的细胞活性筛选平台、生物大分子结构表征及质控平台、微量活性成分/杂质结构鉴定与分析平台、天然产物合成生物学转化平台等功能。

关于志康论坛

志康论坛，始于2016年，是一个开放、活跃的新药研发交流平台，聚集制药工业界志同道合的一线专家，跟踪和解析新药研发全生命周期焦点、痛点和瓶颈，并寻找有效的解决方案，构建中国药品创新生态圈。

「我们的使命｜：

构建药品创新生态圈，助力药企研发和生产

「我们的愿景｜：

到2025年，举办100场论坛

志康论坛每个月举办1次，采用线上直播、线下沙龙相结合，线上人数不限，线下采用报名审核制，人数控制在80人之内。线下论坛包括嘉宾分享、圆桌讨论和晚宴交流三个环节，线下直播只有嘉宾分享环节。

截止2024年4月，志康论坛已经举办82期，战略伙伴有张江生物医药基地、张江药谷公共服务平台、浦东生物医药产业行业协会和复旦大学基因技术教育部工程中心，已经逐步成长为中国新药生态圈中新力量。

每期选择1个主题，从立项、作用机制、CMC、ADME、DMPK、毒理、临床开发、投资、项日交易等角度，全方面、多维度，跟踪和解析新药研发焦点、痛点和瓶颈，寻找有效的解决方案。

发言嘉宾来自新药研发第一线，经验、策略和技能，真诚的交流，激烈的思想碰撞。发言嘉宾累计352位，56%为C-level决策者，23%为监管背景，21%为副总裁、研发总监。

参会群体以药企为主，累计超过2755+家，包括药企排名全球前30名的27家、中国前30的20家；投资机构365+家，包括平安资本、礼来亚洲、弘晖、云峰、高瓴、红杉等