治疗白癜风！艾伯维JAK抑制剂新适应症获CDE突破疗法
5月24日，CDE官网公示，艾伯维的Upadacitinib片（乌帕替尼缓释片）已纳入突破性治疗品种，拟用于治疗12岁及以上的青少年和成人非节段型白癜风患者。
Upadacitinib是一款选择性口服JAK抑制剂，于2019年8月获FDA批准上市，在国内于2022年2月获批上市。截止至目前，乌帕替尼在国内已经获批了5项适应症，包括：难治和中重度特应性皮炎、中重度类风湿性关节炎、活动性银屑病关节炎、中重度活动性溃疡性结肠炎、中度至重度活动性克罗恩病。
白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，NSV是最常见的白癜风形式，影响大约80%的患者。白癜风是一种获得性色素脱失性疾病，以大小不等、数目不定的色素脱失斑为典型皮损，影响全球人口的0.5%-2%。发病没有性别偏好。白癜风带来了显著的疾病负担，严重影响患者身心健康和生活质量。
JAK-STAT信号通路与多种炎症和自身免疫性疾病的发病有关。白癜风发病过程中，病灶中CD8+T细胞产生的Ⅱ型γ干扰素（IFN-γ）结合受体后分别激活JAK1和JAK2通路，通过下游JAK1和JAK2配对的激酶激活JAK-STAT1通路，导致STAT1磷酸化，从而启动相关基因的转录和分泌，攻击黑素细胞，导致色素脱失。公开资料显示，Upadacitinib对JAK1显示出的抑制效力大于对JAK2、JAK3和TYK2的抑制效力。
本次Upadacitinib纳入突破性治疗品种针对的是一项新适应症——非节段型白癜风（NSV）。2023年10月，艾伯维宣布Upadacitinib在治疗非节段性白癜风成人患者的2b期临床试验中达到了主要终点。数据显示：
在第24周，与安慰剂相比，11mg和22mg剂量的乌帕替尼达到了面部白癜风面积评分指数（F-VASI）较基线变化的百分比（%CFB）的主要终点；
此外，在所有Upadacitinib剂量组中，第52周时F-VASI较基线的平均下降百分比在数值上大于第24周的结果。
笔者搜索CDE历年公示的突破性治疗品种名单，及优先审评名单，针对“白癜风”适应症的，仅还有一款辉瑞的Ritlecitinib胶囊与2023年4月被纳入CDE突破疗法，用于适合系统性治疗的非节段型白癜风患者（≥ 12 岁）。其正在开展3项III期临床。
目前全球已获批上市11款JAK抑制剂，国内上市的JAK抑制剂有5款，均用于治疗炎症和自身免疫性疾病，如下图：
根据CDE临床登记平台显示，Upadacitinib还在针对新的适应症开展临床，包括系统性红斑狼疮、大动脉炎(TAK)、中轴型脊柱关节炎（axSpA）。希望这款Upadacitinib针对白癜风的后续临床研究也顺利进行，早日为更多的患者带来新的治疗选择。
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