国内首款！重庆精准儿童白血病CAR-T纳入CDE优先审评
8月7日及6月27日，CDE官网公示，同意按优先审评范围“（四）纳入突破性治疗药物程序的药品”，将重庆精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）纳入优先审评程序，适应症为：3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。该产品是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品。
早在2023年11月，普基仑赛注射液被CDE纳入为突破性治疗品种。今年7月20日，CDE受理了其NDA申请，按优先审评品种130个工作日的审评审批时限，预计该产品将在明年1月获批上市，其有望成为中国在该治疗适应症首个上市的创新生物药。
根据CDE官网，普基仑赛注射液首个IND于2018年2月26日被CDE受理，适应症为：
①3-21岁患有CD19阳性复发难治性急性淋巴细胞白血病患者。
后来，2020年2月28日被CDE同时受理2个IND申请，适应症分别为：
②适用于75岁及以下复发/难治性CD19阳性弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤患者
③适用于治疗22-70岁患有CD19阳性复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。
该3个IND均被CDE默示许可顺利获批。
根据CDE药物临床试验登记与信息公示平台，普基仑赛注射液后来共开展了4个临床试验，如下表。
白血病是全球最为常见的恶性肿瘤之一，其发病总人数和每年新增人数均呈现上升趋势。其中，急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，其发病率约（3～5）/10万，也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一，其中B-ALL约占ALL的80%左右。
据重庆精准生物官网介绍，普基仑赛注射液针对中国人群，对CAR（Chimeric antigen receptor,CAR）结构进行优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。
2019年开展的Ⅰ期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解(CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性；无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。
中国优先审评程序从2017年开始实施，截至目前，CDE官网上公示被授予优先审评资格已纳入1581件，据科志康统计，目前在该公示名单中共约有2.3%（37件）的产品用于治疗白血病，例如赫基仑赛注射液、注射用倍林妥莫双抗、甲磺酸伊马替尼片等，较多用于成人患者。
其中有以下是治疗急性淋巴细胞白血病（非限定成年患者）。
根据科志康之前统计的2018-2023年的创新药NDA审评用时，对比发现，甲氨蝶呤注射液、环磷酰胺胶囊纳入优先审评后的审评耗时为463、459天，大大缩短了NDA审评时间，比普通审评平均用时缩短了至少100天。注射用贝林妥欧单抗纳入优先审评后的审评耗时为381天，比普通审评平均用时缩短了至少200天。可见，利用优先审评通道，药监部门提高审评速率，审评时限缩短，的确为药品的加速上市起到关键作用。
网址：www.kezhikang.com
邮箱：info@kezhikang.com
地址：上海市浦东新区蔡伦路780号7层713室
