活动回顾|“资本与创新”夏日交响曲——志康论坛投融资路演活动圆满落幕！
上海壹零叁生命科技有限公司联合创始人
金曦
项目一毫末医药生物CEO祁展楷分享了《基于临床疗效的多靶点蛋白新药的反向开发平台》，祁总介绍了其新药研发理念，强调传统的反向开发是提高疗效性&安全性的方法之一，针对临床疾病产生的真正机理是提高成功率的基石。还展示了公司的背景、使命、企业规划及其研发进展。关于糖尿病并发症药物的研发，展示了DNP001等糖尿病并发症药物的独特研发思路和当前的进展，着重于解决糖尿病带来的复杂并发症问题。而在镇痛药物的研发方面，公司介绍了PN001镇痛新药的研发思路和公司的核心技术，聚焦于改进现有镇痛治疗，提升疗效并减少副作用。整体上，路演展示了公司在新药研发领域的创新能力及其在糖尿病并发症和镇痛药物领域的具体进展。
投资人问答环节：
Q：关于动物来源的多肽，免疫原性这一块是怎么解决的？
A：江苏毫末医药生物关于动物毒素的案例，已收集了几千例先前类似物的经验，包括注射、口服和肌肉注射，安全性是没有问题的。
项目二由诺擎生物创始人/CEO杨宇介绍《研究型医院新基建：数智化专病库，新质生产力：转化医学产品化》，杨总介绍到诺擎生物成立于2021年，提供转化医学和临床专病生物样本中心整体解决方案。在研究型医院的专病生物样本全息库建设和运营，以及药企、CRO转化医学项目执行层面，赋能客户实现临床生物样本的合规、全生命周期高效应用。
对于公司主营业务，已有较多国家级地方政策支持，具有较高商业前景，市场规模大。目前诺擎生物合作临床专病库案例已超15家合作医疗机构，已与多家大型企业达成战略合作。公司计划2024年启动天使轮融资，希望可与资本携手，共同打造注册制新政下，中国首家基于数智化专病库的转化医学CRO上市公司！
Q：诺擎生物主营收入及落地周期？
A：目前诺擎生物主营收入：医院建生物样本库、企业自建生物样本库、项目服务（合规样本转化），其中，医院与企业建库到获得国家相关资质的周期在半年。样本转化服务已与多家上市公司达成长期合作。
项目三由元码智药科学顾问曾贤介绍《环状mRNA免疫治疗新药研发》，曾博士从公司概况、行业背景、研发进展、发展规划进行全面介绍。
曾博士指出CAR-T疗法技术演变趋势是降低成本（改善可及性）与拓展适应症。在CAR-T疗法用于自身免疫性疾病的临床治疗时，体内mRNA-CAR-T是“疗效-安全性-成本”的最优组合。使用mRNA来瞬时表达CAR，借助递送技术在体内产生CAR细胞，有望实现低成本、现货、安全性高的创新产品。运用环状mRNA技术+靶向LNP递送，可以实现更长效的体内CAR-mRNA疗法。
投资人问答环节：
Q：CAR-T在体内受到体内刺激能让CAR-T自身不断增殖杀伤。这种情况下，mRNA的长效逻辑还在吗？
A：mRNA做体内CAR-T与传统CAR-T最大区别是mRNA转到T细胞后，mRNA会随着细胞增殖快速衰减，因此mRNA-CAR-T的疗效会对mRNA衰减速度比较敏感，线性mRNA衰减速度快，此时环状mRNA的长效化优势将得以凸显。但总的来讲，mRNA-CAR-T在实现疗效的前提下具有独特的优势，一是这种短效化可以降低毒副作用。二是针对肿瘤需要CAR-T细胞在体内长期存在；针对自免，临床上疗效反馈是不需要的。
Q：慢病毒用在体内CAR-T多一些，因为靶向性好。如果用LNP加上mRNA 它的泛靶向性会导致目标性不会focus，有没有有效解决此问题？
A：慢病毒是基因组整合型的，CAR-T细胞将在体内长期存在，无法解决CAR-T在非肿瘤适应症的临床痛点。尤其是针对自免，非整合型的瞬时CAR-T安全性更高，相比之下DNA整合型CAR-T不一定是最优选择。在用LNP能否实现精准递送方面，我们开发了靶向性的LNP，现在数据上可以观测到有较好的靶向效果。
项目四由椎元医学研发总监周伸奥介绍《FibroCell®同种异体成纤维细胞注射液—— 创新细胞药物管理椎间盘退变》，周伸奥博士全面介绍了公司自主研发产品，充分展示了公司核心团队及研发能力。椎元医学以“医+企”融合的新模式进行椎间盘创新药物研发，旨在填补椎间盘退变治疗药物空白。
周伸奥博士从人类与脊柱进化过程切入，强调了椎间盘退变造成的巨大社会经济负担与药物开发的重要性。他指出，目前椎间盘退变的治疗手段以外科手术为主，但临床结果表明椎间盘手术并不能让患者长期获益。由于在临床病例中发现椎间盘纤维化与病人长期预后直接相关，因此椎元医学研发成纤维细胞作为药物，通过诱导椎间盘纤维化，达到治疗椎间盘退行性病变的治疗目的。
目前FibroCell®同种异体成纤维细胞注射液已完成POC概念验证、临床前研究和首个国家级备案的成纤维细胞临床研究,同时IIT研究证明药物安全性良好、有效性明确。
投资人问答环节：
Q：针对FibroCell®同种异体成纤维细胞注射液的开发方法和作用机理是什么？
A：成纤维细胞注射液的开发不经基因编辑改构，对产品CMC、工艺路线、质控标准及作用机理明确。
项目五由科弈药业董事长助理屈群分享《肿瘤免疫创新药技术平台及其核心管线介绍》，屈总介绍到科弈药业成立于2018年，专注肿瘤免疫创新药研发和临床应用，拥有双功能抗体、纳米双抗ADC和增强型双靶CAR-T等三大研发平台。公司核心优势是研发能力强，PD1/IL2v融合蛋白管线和CAR-T管线（2个适应症）预计在2024年H2进入国内临床二期，差异化适应症及初步更具优势临床疗效数据展现可期的BLA确定性，目前2个管线4个适应症在临床阶段。
屈总随后进一步详细介绍目前重点推进的KY-0118（PD1/IL2v融合蛋白）、KY-0301（纳米双抗ADC）等主要管线，以及与全球竞品的比较优势、公司未来三年的规划等。
投资人问答环节：
Q：关于纳米双抗有什么筛选平台？
A：公司有基地养殖羊驼进行前期纳米抗体筛选，基本想要什么样的抗体就可以得到什么样的抗体。
Q：在研ADC的payload？
A：科弈药业第一个ADC产品用的MMAE，后续所有产品都用自主知识产权毒素，拓扑异构酶抑制剂、DNA抑制剂、DXD毒素都有，也布局了双毒素等最新一代产品。
项目六由麦科奥特首席商务官陈晨分享了《麦科奥特公司技术平台及重点管线介绍》。陈博士介绍，麦科奥特深耕多功能多肽药物领域16年，拥有4大平台技术，30+管线，7款产品进入中美临床试验。子公司西泰利致力于多功能创新多肽+大分子技术融合的创新药研发。
陈博士对麦科奥特子公司西泰利的多条管线进行了介绍，其中：MT1013，是全球首创双靶点多肽激动剂，在降低PTH至基线水平的同时，降低低钙血症的发生率，并且改善患者肾性骨病和贫血状况，已启动III期临床。MT200605，是全球首个疗效和机制明确的缺血性脑卒中(IS)的神经保护剂，美国I期临床已完成。XTL6001，是全球首创降脂减肥长效多靶点药物，已递交 FDA Pre-IND。
投资人问答环节：
Q: 多肽药物和复方药物、双抗药物相比有什么特点和优势？
A: 相较于复方药物，多靶点多肽能够通过一个药物解决问题，在药代毒理和临床方案的设计上更有优势；相较于双抗药物，多靶点多肽的功能基团是小分子，在设计上更灵活。
本次路演环节中，专业投资评审团对各位参演嘉宾进行了专业的提问，现场观众也积极参与了提问和探讨，现场交流互动气氛十分热烈！
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